Томские учёные применили микрокапсулы для редактирования генома

В Томске учёные создали микрокапсулы, которые успешно применили в исследованиях по редактированию генома; в будущем эта процедура может помочь врачам лечить такие заболевания, как гемофилия и болезнь Альцгеймера, узнал корреспондент Сиб.фм 3 октября из сообщения пресс-службы Томского политехнического университета.

Совместно с коллегами из Санкт-Петербурга, Гамбурга и Лондона учёные ТПУ провели исследование с использованием технологии CRISPR-Cas9. Оно впервые показало, что полимерные и гибридные микрокапсулы с покрытиями из наноразмерного слоя двуокиси кремния могут с высокой эффективностью применяться при редактировании генома.

В перспективе применение таких капсул сможет существенно упростить процедуры редактирования и лечить ранее неизлечимые наследственные заболевания, такие как болезнь Альцгеймера, гемофилия и многие другие.

Clustered Regulatory Interspaced Short Palindromic Repeats / Cas9 (CRISPR-Cas9) — технология редактирования генома. Её преимущество в том, что она дешевле, проще и быстрее по сравнению с существовавшими до неё технологиями. Это значит, что её будет гораздо легче внедрить в клиническую практику.

Однако в этой области существуют серьёзные препятствия, которые могут помешать данной технологии получить широкое применение в медицине. И главная среди них — безопасная и эффективная доставка генетического материала в редактируемую клетку.

«Существующие методы доставки отличаются высокой степенью токсичности. При их использовани какая-то часть редактируемых клеток погибает», — рассказал младший научный сотрудник лаборатории новых лекарственных форм Центра RASA при ТПУ Александр Тимин.

Чтобы решить эту проблему, исследователи впервые использовали для доставки генетического материала внутрь клеток полимерные и гибридные микрокапсулы. Их размер составляет 2-2,5 микрометра. В них загружается генетический материал (биологически активные вещества). Далее они доставляются к редактируемой клетке.

«Эффективность доставки с помощью наших микрокапсул достигается за счёт низкой токсичности. Проведённое исследование показало, что более 90 % клеток выживают после трансфекции. Таким образом, процент отредактированных клеток стал значительно выше в сравнении, когда для трансфекции применялись липосомы», — заявил Александр Тимин.

Результаты исследования были опубликованы в журнале Nanomedicine: Nanotechnology, Biology and Medicine. Следующим этапом в работе генетиков станут исследования на живом материале.

Напомним, в июле новосибирские генетики показали на крысах, что ионы Скулачёва замедляют болезнь Альцгеймера.